Учёные Белгородского госуниверситета приняли участие в разработке нового препарата для лечении редкого заболевания

Его эффективность зафиксирована в ходе проведённых испытаний

Белгородские учёные внесли вклад в разработку нового препарата для повышения физической работоспособности при мышечных дистрофиях. Это группа наследственных заболеваний, которые приводят к снижению мышечной массы и прогрессирующей слабости. Такие пациенты испытывают трудности даже при выполнении повседневных обыденных задач.

Генетики из НИУ «БелГУ» совместно с другими разработчиками создали генно-инженерную конструкцию, которая способна корректировать мышечные дистрофии, возникающие из-за мутаций в гене дисферлина. Препарат уже показал свою эффективность в испытаниях на мышах. Исследования проводились на базе НИИ Фармакологии живых систем Белгородского государственного университета.

«Наша научная группа участвует в изучении препарата на основе аденоассоциированного вируса, несущего кодон-оптимизированную комплементарную ДНК гена дисферлина под управлением специфичного к мышечной ткани связующего звена. Это позволило усилить экспрессию дисферлина, а также избавиться от недостатков аналога, связанных с противопоказаниями к применению препарата», – отметил руководитель работ, профессор кафедры фармакологии и клинической фармакологии Медицинского института НИУ «БелГУ» Михаил Корокин.

Например, в ходе проведения одного из экспериментов было отмечено увеличение времени плавания у лабораторных животных на 92,3%. Также наблюдалась положительная динамика в тестах на силу и выносливость.

Полученные результаты позволили учёным сделать вывод о том, что новый препарат способен значительно повысить физическую работоспособность пациентов с дисферлинопатией.

Перспективы применения нового препарата весьма обнадеживающие. В настоящее время продолжается работа над его совершенствованием и проведением дополнительных клинических испытаний в рамках Федеральной научно-технической программы по развитию генетических технологий. Если они пройдут успешно, препарат может стать основным средством для повышения физической работоспособности у пациентов с мышечными дистрофиями, вызванными недостаточной работой гена дисферлина. Это позволит существенно улучшить качество жизни таких пациентов, помогая им справляться с повседневными задачами и сохранять активность. Кроме того, успех данного проекта открывает новые горизонты в разработке других препаратов на основе генной инженерии для лечения различных наследственных заболеваний.

Источник: пресс-служба НИУ «БелГУ»